Crispr применят для лечения наследственных заболеваний - «Финансы и Банки»
Еще 5 лет назад технология CRISPR была интересна лишь горстке биологов по всему миру. За прошедшее с тех пор время она стала одной из самых перспективных биотехнологий и магнитом для миллиардных инвестиций. Пришло время испытать возможности CRISPR в медицинских исследованиях с настоящими пациентами.
Как сообщает The Wired, на прошлой неделе компания Crispr Therapeutics, основанная одной из пионеров CRISPR Эммануэль Шарпентье, объявила о планах начать клинические испытания. Компания обратилась к европейским регуляторам с просьбой вынести решение о лечении бета-талассемии с помощью генетического редактирования. Исследование технологии, позволяющей вносить изменения в клетки-предшественники эритроцитов, может начаться уже в следующем году. Одновременно Crispr Therapeutics подаст в FDA заявку по поводу лекарства для лечения серповидно-клеточной анемии.
Оба заболевания связаны с мутациями в единственном гене HBB, производящем бета-глобин, субъединицу гемоглобина. Одна мутация приводит к низкому производству гемоглобина; а другая проявляется в искажении формы эритроцитов. Обе болезни вызывают анемию, боль и повышенный риск заражения инфекциями. Crispr Therapeutics разработала способ лечить их одним способом.
Можно было бы ожидать, что целью терапии будет ген HBB, но исследователи пошли иным путем. Они усиливали экспрессию другого гена, который ответствен за производство фетального гемоглобина. Фетальный гемоглобин служит для переноса кислорода между матерью и плодом. Его производство продолжается до возраста шести месяцев, после чего организм переходит на взрослый вариант. Лечение, разработанное Crispr Therapeutics, заключается в простом снятии запрета на производство фетального гемоглобина.
Из образца крови пациента выделяются кроветворные стволовые клетки пациента. Затем через них пропускается электрический заряд, позволяющий частицам Crispr проникать в клетки и включать нужный ген. Чтобы освободить место для отредактированных стволовых клеток, существующие клетки костного мозга пациента уничтожаются излучением или высокими дозами химических препаратов. В течение недели после введения новые клетки находят путь в костный мозг и начинают производить эритроциты с эмбриональным гемоглобином.
Смотрите также:
Ученым удалось превратить бактерию в записывающее устройство - «Финансы и Банки»
Ученые с помощью системы генной модификации CRISPR/Cas “дополнили” бактериальные клетки системой записи состояния окружающей среды. О своей разработке исследователи сообщили в журнале Science. Ученые
Научные открытия 2017 года: от новой планеты до редактирования генов - «Финансы и Банки»
С каждым годом мир становится чуточку совершенней. Мы расскажем вам, какие самые значимые открытия были сделаны в 2017 году в мире науки. Google научил искусственный интеллект адаптироваться к
Полис «Управляй здоровьем» от ВТБ Страхование стал лучшим продуктом для защиты здоровья - «Пресс-релизы»
Компания ВТБ Страхование стала победителем конкурса в номинации «Лучшее коробочное решение для защиты здоровья», который проводился Агентством страховых новостей в рамках ежегодного форума «Страховой
«АльфаСинопсис» - онкострахование, доступное каждому - «Финансы и Банки»
«АльфаСтрахование» предлагает всем желающим программу страхования от онкологических заболеваний «АльфаСинопсис», лечение по которой проходит в медицинских центрах Израиля, Испании и Южной Кореи.
Минимальная длина комментария - 50 знаков. комментарии модерируются